أعلنت شركة كريسبر ثيرابيوتيكس (CRISPR Therapeutics) عن بيانات المرحلة الأولى السريرية الإيجابية لعلاجها الجيني التجريبي CTX310®، والذي يُعطى لمرة واحدة، مما يثير آمالاً كبيرة في إحداث ثورة في علاج اضطرابات الدهون وأمراض القلب.
وقد تم تقديم النتائج في عرض متأخر في الاجتماع العلمي لجمعية القلب الأمريكية (AHA Scientific Sessions 2025)، ونُشرت بالتزامن في دورية نيو إنجلاند الطبية (NEJM).
تخفيض بنسبة 50% تقريباً لـ LDL و TG بحقنة واحدة
أظهر العلاج الجيني CTX310، الذي يعمل بتقنية CRISPR/Cas9 المبتكرة، قدرة قوية على خفض مستويات الدهون الضارة في الدم بشكل مستدام بعد حقنة وريدية واحدة فقط.
أبرز النتائج السريرية (لأعلى جرعة):
- الكوليسترول الضار (LDL): متوسط انخفاض بلغ 49% (وصل إلى 87% كحد أقصى).
- الدهون الثلاثية (TG): متوسط انخفاض بلغ 55% (وصل إلى 84% كحد أقصى).
- استهداف الجين: انخفض مستوى بروتين ANGPTL3 المتداول في الدم، وهو البروتين المنظم للدهون، بمتوسط 73%، مما يضمن تأثيرًا عميقًا ودائمًا.
“علاج لمرة واحدة” لأمراض القلب
علق الدكتور ستيفن إي. نيسن، كبير مؤلفي الدراسة من معهد القلب والأوعية الدموية والصدر في كليفلاند كلينيك، على النتائج قائلاً: “رؤية علاج لمرة واحدة يخفض بأمان كلاً من كوليسترول LDL والدهون الثلاثية هو أمر غير مسبوق بالفعل.”
ويستهدف العلاج CTX310 جين ANGPTL3 في خلايا الكبد، وهو جين معروف بأن الطفرات التي تعطل وظيفته مرتبطة بانخفاض مخاطر الإصابة بأمراض القلب مدى الحياة.
وأكدت الشركة أن العلاج تم تحمله جيدًا بشكل عام، ولم تسجل التجارب أي أحداث سلبية خطيرة مرتبطة بالعلاج، مما يدعم الانتقال السريع للبرنامج إلى المراحل اللاحقة.
الآفاق المستقبلية
تخطط كريسبر ثيرابيوتيكس للمضي قدمًا في تطوير CTX310 في المرحلة 1ب، مع التركيز على المرضى الأكثر عرضة للخطر والذين يعانون من فرط الدهون الثلاثية الحاد واضطرابات الدهون المختلطة، وهي حالات تشكل حاجة طبية كبيرة وغير ملباة حالياً.
ويُشير الباحثون إلى أن إثبات فاعلية وسلامة هذا العلاج في الدراسات الأكبر قد يمثل تقدماً كبيراً في الوقاية من أمراض القلب والأوعية الدموية، حيث قد يحل علاج لمرة واحدة محل الالتزام اليومي أو الشهري بالأدوية الحالية.
